Qu’est-ce que la sclérose latérale amyotrophique 

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie rare du système nerveux, qui est caractérisée parla paralysie progressive des muscles au cours de quelques années et elle aboutit finalement á la paralysie des muscles respiratoires et la mort. À ce jour, il n’y a pas d’options de traitement causal de cette maladie.

Qu’est-ce que le Fasudil?

Fasudil est une substance active, qui est autorisée déjà depuis quelques années au Japon pour le traitement des patients ayant eu une hémorragie cérébrale. Les données récentes sur le Fasudil démontrent la sécurité d’emploi de la molécule.
Dans les études avec des cultures cellulaires et des modèles murins de la SLA Fasudil a montré de nombreux effets positifs. Par exemple, la survie et la fonction motrice étaient améliorées. En outre, Fasudil montre dans de nombreux d’autres maladies neurodégénératives des effets prometteurs.

Qu’est-ce que ROCK-ALS?

ROCK -ALS sera une étude clinique de phase IIa pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité du Fasudil chez les patients atteints de la SLA. Pendant l’étude, le médicament sera administré sur une période de 20 jours 2 fois par jour par voie intraveineuse. L’analyse des données cliniques et biologiques devrait permettre de vérifier si la substance est bien tolérée chez les patients atteints de la SLA et si elles peuvent influencer le cours de la maladie. Entre autres, le sang, l’urine,) vont être récupérés pour établir des biomarqueurs pour cette maladie. Les patients participants seront examinés après la période de traitement à des intervalles réguliers.